Investigación

Investigación:

En esta sección  publicamos información científica de interés y novedades sobre enfermedades raras, medicamentos huérfanos, estudios de investigación, cambios en las agencias regulatorias y programas de financiación. Algunos de los artículos por su especificidad son más aptos para los profesionales. La Fundación recibe información desde las fuentes de interés o la compila desde centros especializados, reproduciendo aquella que es verificada por pares y cita fuentes responsables. No obstante, como en toda base de internet, no somos responsables de omisiones o errores de origen. La Fundación no respalda producto o proyecto alguno y siempre deben verificarse las alternativas en medios sanitarios o científicos según corresponda.

¿Por qué es importante la investigación en enfermedades raras?

La gran mayoría de las enfermedades raras carece de diagnósticos y/o tratamientos propios. Muchos pacientes son tratados por el mejor arte médico y técnicas sustitutas. No obstante las prestaciones médicas garantizadas por las evidencias provendrán de investigaciones formales e integrales. Ellas determinarán las opciones, pronósticos y prevendrán las complicaciones.

Para muchas enfermedades raras la falta de investigación sistemática e integral no ocurre por aspectos tecnológicos sino por otros, como ser; falta de inversión (enfermedades huérfanas), falta de prioridad académica o sanitaria (condiciones relegadas por la baja prevalencia), desconocimiento general del problema (falta de concientización y visibilidad).

Entonces es muy importante reclamar que se trabaje en investigación. Esta debe ser integral (que los resultados modifiquen la calidad de vida del paciente en forma concreta), cooperativa internacional (que se trabaje con la última tecnología y el conocimiento de todos los expertos), y responsablemente compartida (ciencia, gobiernos, industria y grupos de pacientes unidos).

Información psico-educativa para organizaciones y pacientes:

¿Qué es investigación?

Es una herramienta que permite incorporar conocimientos con el respaldo de las evidencias comprobadas. Es la exploración de variables de conocimiento para ser utilizados en la búsqueda de soluciones. Específicamente es la manera de trabajar para que las enfermedades raras dejen de serlo y se traslade el conocimiento y tecnología rápidamente al beneficio del afectado y su grupo familiar.

En nuestro concepto investigar no es ensayar o explorar sin fines fijos como que fuera esa una finalidad. Todo lo contrario, investigar es un medio de llegar a los objetivos y a soluciones concretas.

¿Qué son estudios clínicos?

Es una investigación cuyo objeto es el ser humano.  Cuando la ciencia entra en etapas clínicas es porque se acerca al logro de objetivos concretos. En ella participan pacientes voluntarios y su experiencia es muy importante para orientar a la ciencia hacia resultados verdaderos.

Hay diversas clases de estudios clínicos. Los llamados de “fase I” intervienen voluntarios sanos o  en algunos casos pacientes y son para probar la seguridad de un tratamiento y otros aspectos de importancia para poder hacer un medicamento óptimo; los de “fase II” son estudios breves en algunos pacientes para buscar el modo mejor de dar una medicación efectiva; los de fase III o estudios terapéuticos son aquellos que se hacen en varios pacientes y para comprobar la eficacia de un tratamiento y ajustar las condiciones de seguridad. Todos los hallazgos de estas fasese aparecen luego en los prospectos de envases.

En el caso de enfermedades raras son muy importantes los estudios de fase IV, aquellos que se hacen para observar efectos a largo plazo y una vez que el tratamiento ya ha sido aprobado por las autoridades sanitarias del país, en pacientes con diferentes complicaciones, se estudia el impacto en calidad de vida, en los aspectos socio-económicos y permiten dar una opinión más acabada sobre la utilidad  de un tratamiento a lo largo del tiempo.

En la página de ANMAT (www.anmat.gov) puede hallarse más información sobre los estudios clínicos y su regulación en el país. También hay una lista de estudios autorizados (puede estar incompleta o desactualizada) y tiene un sitio de consultas directas a las autoridades sanitarias.

¿Qué puedo esperar de un estudio clínico?

Depende de las fases en las que se participa. En las fases I y II generalmente obtengo el beneficio de ser examinado por expertos que verifican mi estado de salud y diagnóstico. En los de fase I puedo recibir una compensación económica por la participación voluntaria si es que esta no afectaría los resultados.

En los estudios de fase III obtengo una atención más integral y prolongada según la condición y en la que puedo recibir el mejor tratamiento disponible completo o el nuevo tratamiento que se supone tiene ventajas. En muchas enfermedades raras no hay mejor tratamiento disponible y entonces para valorar la nueva opción puedo recibir un medicamento placebo o que no tiene efecto medicamentoso.

El placebo se usa para exigirle al investigador la máxima objetividad en sus resultados y se administra siempre y cuando ello no implique ningún riesgo para el afectado.  Aún cuando muchos medicamentos nuevos son prometedores, es posible que sus efectos clínicos en realidad no superen los de un placebo, entonces no se acepta para su comercialización. Puede suceder además que la enfermedad mejore por otras cosas y o por el tratamiento nuevo, entonces el placebo permite medir el aporte de “las otras cosas” en los resultados terapéuticos.

 

¿Qué debo saber para elegir participar de un estudio de investigación?

Participar de un estudio es un gran aporte a la ciencia pero exige de mucha responsabilidad para cumplir con las premisas y cuidar la salud personal al mismo tiempo.

Cuando un médico o investigador ofrece participar en una investigación clínica, antes SIEMPRE debe dar una explicación de los motivos del estudio, quién lo hace y quién lo autoriza y de cuáles son los riesgos y los beneficios.  Debe decir cuáles son las alternativas y si no deseo participar debe continuar la relación médico-paciente normalmente.

También debe decir que es posible aceptar, no aceptar o empezar el estudio y luego retirarme en cualquier momento y sin necesidad de dar explicaciones o compensaciones pues la participación en una investigación es absolutamente voluntaria.

Cuando el nuevo tratamiento no está autorizado para comercializar el mismo no puede ser cobrado al paciente. Tampoco el otro tratamiento de comparación si lo hubiere, ni siquiera los exámenes que debo hacer durante todo el periodo de investigación. Pues la investigación clínica es absolutamente gratuita SIEMPRE (salvo en la fase IV en la que se explora el impacto de la medicación en la economía del paciente, pero en ese caso la medicación debe estar bajo venta autorizada por el Ministerio de Salud)

El médico o investigador me pedirá que firme un formulario de “Consentimiento para participar de una investigación”. Ese formulario debe contener un resumen de la explicación que se brinda para solicitar participar y debe estar fechado y firmado tanto por el paciente como por el médico. UNA COPIA DEL MISMO DEBE SER ENTREGADA PARA EL PACIENTE, SIEMPRE. Nunca es necesario que firme en el momento. Puedo solicitar la información escrita, llevarla a casa, consultar con otros médicos, preguntar en Salud Pública, etc., antes de firmar.

 

Una vez que se está convencido de participar es importante asumir la responsabilidad de cumplir con lo que se pide. Las investigaciones son costosas, los resultados se basan en las respuestas del paciente y para que sea posible avanzar en el conocimiento verdadero, la participación responsable es esencial.

 

Para recordar: NUNCA se debe pagar por prácticas médicas no autorizadas por el ministerio de salud. Llamar a ANMAT en caso de que se conozca tales conductas. NUNCA se debe aceptar tratamientos nuevos sin consultar o sin recibir información escrita firmada por los oferentes.

¿Qué puede hacer la Fundación GEISER si deseo participar en una investigación?

La Fundación puede ayudar a verificar si están dadas todas las condiciones de una investigación segura. Puede orientar para una segunda opinión. Puede verificar  que no hay vulnerabilidades especiales por ser una enfermedad rara. Puede publicar tus comentarios como participante y en el caso positivo con ello ayudar a que otros con la misma enfermedad lo hagan. Eventualmente puede ayudar a los investigadores en la tarea de sostener los cumplimientos y el apoyo del grupo familiar si se acuerda un programa de trabajo conjunto.

GEISER tiene mucho interés en apoyar las investigaciones clínicas en las que se espera mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades raras. Pero prioritariamente le dará importancia al bienestar del afectado y su grupo familiar.

GEISER puede ayudar a los grupos de afectados a que se soliciten estudios de fase IV de impacto económico-social y de calidad de vida. Es decir, apoya las investigaciones, no solo para que se aprueben productos sino también aquellas que brindan la información que el paciente y el médico necesitan saber.

Autor: Dr. Emilio Roldán

Preguntas y Respuestas Básicas  Sobre Ensayos Clínicos (Artículo tomado de la página web de U.S. Food and Drug Administration – FDA). Ver pdf

Seguridad y consentimiento informado. Ver pdf