Fundación Areces – España y Fundación GEISER

 

Optimizando los procesos de Investigación en enfermedades raras y drogas huérfanas

La Dra. Virginia Llera, Presidenta de ICORD (International Conference on Rare Diseases & Orphan Drugs) y de la Fundación GEISER, es pionera en sumar esfuerzos, implicar a distintos agentes sociales y concienciar sobre las Enfermedades Raras en América Latina. El pasado 17 de septiembre de 2014, ofreció una conferencia en la Fundación Ramón Areces dentro del ciclo que estamos organizando sobre patologías poco frecuentes con el Vall d’Hebron Institute of Research de Barcelona. En su intervención, de la que ofrecemos a continuación un resumen, Llera explicó cómo optimizar los procesos de investigación en enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

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Cuando existe un desafío es porque se hace visible  una meta insatisfecha. La Salud, como derecho humano, es una meta en muchas áreas insatisfecha en el mundo. Esas áreas pugnan por soluciones.   La comunidad de afectados por enfermedades raras, empezando en EEUU y  junto a sectores del gobierno, construyeron el concepto y el conocimiento específico que caracteriza y   reúne a quienes las padecen en todo el mundo. Ese concepto hizo  visible otra área insatisfecha, un nuevo desafío para la salud pública. El concepto de enfermedades raras es, en sí mismo,  un entrecruzamiento entre la biología y la cultura. Es un status médico que condiciona un status social de específico desamparo, en cuanto que se dan determinadas enfermedades diversas entre sí, y dada su condición de desconocidas y que son pocos los afectados, la mayoría graves, están dispersos geográficamente, padeciendo condiciones sociales severas y comunes.

Hablamos de condiciones sociales específicas tales como: dificultad para encontrar un profesional capacitado, dificultad para el diagnóstico, vulnerabilidad a las malas prácticas por falta de información o falta de acceso a la misma, falta de tratamientos, discapacidad, falta de inclusión social, aislamiento de pacientes, profesionales y familias , dificultad para el acceso a tratamientos, falta de coordinador multidisciplinario, empobrecimiento del paciente y su familia, pérdidas de capital humano y social, etc.

Este concepto y este conocimiento construido, más tarde se ha institucionalizado generando pan-organizaciones de pacientes. El próximo paso  fue la  legalización, que es el reconocimiento  social a la condición de enfermedades raras y el compromiso de  un país, una región, de la ciudadanía a desarrollar respuestas para ese colectivo. Esto se hace efectivo a través de leyes o planes.

Este proceso permitió la construcción de estamentos específicos dentro de los gobiernos y la Universidad, además del desarrollo de investigación en campos no interesantes hasta ese momento, articulando nuevos avances y tecnologías  que se van aplicando a las necesidades de la comunidad, generando patentes, puestos de trabajo y respuestas para quienes padecen las llamadas enfermedades raras. Este desafío en salud significó un cambio importante en la cultura de gestión en la salud pública, en comparación con las formas de gestión aprehendidas con las enfermedades frecuentes.

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En resumen, la concepción de enfermedades raras suponen como desafío la cooperación intersectorial (Universidad, Estado, sociedad civil, industria…), cooperación  internacional, nuevas técnicas y desarrollo de herramientas de conocimiento, evaluación, investigación, inversión, desarrollo, acceso y sostenibilidad.

Todo esto no sería posible sin un proceso que tiene sus propios mecanismos muy importantes sobre todo en fases iniciales,  a saber:

Gestión de Conocimiento

La Gestion del cocimiento está en la base de todos los procesos de crecimiento en respuestas para quienes viven con enfermedades raras.

La nueva economía, la globalización y las nuevas tecnologías (el concepto de enfermedades raras  y drogas huérfanas) son algunos de los elementos que han hecho que la gestión del conocimiento vaya adquiriendo cada vez más importancia. El conocimiento, tal y como se entiende hoy día, es un recurso que no tan sólo nos permite interpretar nuestro entorno, sino que nos da la posibilidad de actuar. Es un recurso que se halla en las personas y en los objetos -físicos o no- que estas personas utilizan, pero también en las organizaciones a las que pertenecen, en los procesos y en los contextos de dichas organizaciones. La gestión del conocimiento consiste en optimizar la utilización de este recurso mediante la creación de las condiciones necesarias para que los flujos de conocimiento circulen mejor. Lo que gestionamos en realidad, pues, no es el conocimiento en sí mismo, sino las condiciones, el entorno y todo lo que hace posible y fomenta dos procesos fundamentales: la creación y la transmisión de conocimiento. Son diversos los instrumentos que permiten fomentar y mejorar estos dos procesos, pero para que un proyecto de gestión del conocimiento tenga éxito es fundamental observar, interpretar y entender el funcionamiento del contexto.

El impacto del cambio  cultural que supone incluir este campo en la salud pública se va expandiendo y  llegando a contextos muy diferentes unos de otros. Existe la idea de acelerar caminos y aprovechar el conocimiento que poseen en una parte del mundo que sea aplicable fácilmente en otras partes del mundo donde también tienen intereses. Por lo tanto, esto hace que este conocimiento, que hasta ahora a escala local es posible que lo tuviera una sola persona, organización, o región  y que así ya funcionasen,  deba este proceso gestionarse de algún modo.

Existen muchos ejemplos internacionales de Gestión de conocimiento en el ámbito de enfermedades raras y drogas huérfanas que son exitosos  en esos propios contextos pero que no son totalmente aplicables en otros. Podemos citar los casos de Rare Diseases Clinical Research Network, NIH- USA; E-Rare; Eurordis, Nord y Rare Connect.

Todos estos ejemplos y más, son muy valiosos,  pero necesitan poder ser traducidos al contexto de nuevos escenarios que a su vez aceleraran los procesos ya vigentes en los países más adelantados. Este vacío debe ser atravesado por la construcción de puentes, o trabajos “enzimáticos” que permitan metabolizar el conocimiento en formas de uso factibles de producir cambios positivos en contextos diferentes.

El conocimiento, por consiguiente, podemos decir que se encuentra en las personas, en los registros, en las organizaciones, en los procedimientos y en el contexto.

Este es el trabajo de ICORD a nivel internacional y el de GEISER a nivel Latinoamericano. Estas dos Organizaciones que presido desarrollan las dos etapas de la gestión del conocimiento, construcción y transmisión,  que ha permitido a las regiones donde se ha trabajado generar resultados tangibles de progreso positivo, generando puentes entre países con menos desarrollo y otros más desarrollados. Esto ha favorecido la legislación, la apertura de mercado, la empoderización de la sociedad civil.

Gestión Tecnológica

Existen áreas de más difícil empuje como son investigación epidemiológica y la investigación trasnacional y la calidad de atención en estas áreas.

En el proceso de la investigación trasnacional la etapa de investigación básica esta generalmente subsidiada por el Estado y la producción y comercialización por el área privada, pero el paso de transferencia tecnológica es un riesgo financiero que la industria nacional de muchos países emergentes todavía no esta dispuesta a correr.

Existen no obstante ejemplos internacionales de emprendimientos de Start up mixtos entre  empresas privadas y academia, y consorcios como IRDIRC.

El rol de ICORD en este punto es el de favorecer el cambio cultural y la construcción de visiones conjuntas de investigación. Así como el desarrollo de programas de  capacitación.

Conclusión

El desafío que  proponen las enfermedades raras implica un crecimiento para todo el sistema de salud. No obstante, los distintos contextos en donde se desarrollara esta temática sugieren un conocimiento importante de los mismos para generar modelos acordes. ¿Qué necesitan las personas que viven con enfermedades raras en los distintos países? ¿Las prioridades son las mismas? Para ello se necesita gestionar el conocimiento, produciéndolo y transmitiéndolo. Es la gestión del conocimiento lo que permite optimizar los procesos de investigación en enfermedades raras así como otras aéreas incluidas en su desarrollo. ICORD a nivel internacional y GEISER a nivel Latino Americano desarrollan esta tarea.

Prensa de la Conferencia desarrollada por la Dra. Llera en la Fundación ARECES

Entrevista a Virginia Llera-Cómo optimizar investigación en enfermedades raras

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Conferencia: Optimizando los Procesos de Investigación en Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos

La genómica dará respuestas a pacientes con enfermedades raras, según una experta

Nota en: lainformacion.com

Nota en: Terra

Genómica, la esperanza contra las enfermedades poco frecuentes

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